CRISPR-genterapi har hærdet en mus med muskeldystrofi

Fortsat menneskehedens formidable stut mod en alder af guder og monstre. For første gang har forskere succesfuldt behandlet en genetisk sygdom i et levende pattedyr med en metode, der kan anvendes på mennesker.

Takket være CRISPR - den utroligt kraftfulde gentekniske proces - og nogle bioengineere ved Duke University, vil en voksen mus med muskeldyrofiber ind i 2016 meget sundere. Resultaterne er ude i dag i et papir på Videnskab.

"Nylig diskussion om at bruge CRISPR til at korrigere genetiske mutationer i humane embryoner har med rette skabt stor bekymring med hensyn til de etiske konsekvenser af en sådan tilgang", fortæller Charles Gersbach, lektor i biomedicinsk teknik ved Duke University. Medical Express. "Men det er ikke under debat at bruge CRISPR til at korrigere genetiske mutationer i de ramte væv hos syge patienter. Disse undersøgelser viser en vej, hvor det er muligt, men der er stadig meget arbejde at gøre."

De fleste patienter født med Duchenne muskeldystrofi (en ud af 5.000 hanner) er begrænset til en kørestol efter 10 år og heldig, hvis de lever over deres 30 års fødselsdag. At alt står til at ændre sig. CRISPR bruger et "Cas9" enzym til at redigere DNA, og kan målrette enzymet til en bestemt del af genomet. Det kan i det væsentlige bytte ud DNA-segmenter, og med en ordentlig anvendelse kan en dag give anledning til generationer af genetiske marmor. I dette tilfælde er dette vidunder en mus med en dysfunktionel exon, at CRISPR var programmeret til at skære ud, så lad kroppens naturlige helbredingsmekanisme stikke de resterende gener sammen igen i hvad der var en funktionel sekvens. Hertugens succes er blot mere bevis på dets vanvittige potentiale.