Unionsstat 2018: Hvad 'Ret til at prøve' midler til FDA Cures

I en EU-stat behandler det diskuterede "rent kul" og omhyggeligt undgås Rusland, understregede præsident Donald Trump narkotikaproblemet "Ret til forsøg". Lovgivningen, som gør det muligt for patienterne at modtage eksperimentelle behandlinger, der endnu ikke er blevet godkendt af Food and Drug Administration, blev vedtaget af senatet i august, men er siden blevet anbragt i Parlamentet.

"Vi mener også, at patienter med terminale tilstande skal have adgang til eksperimentelle behandlinger, der potentielt kan redde deres liv," sagde Trump. "Folk, der er terminalt syge, skal ikke gå fra amt til amt for at søge en kur - jeg vil gerne give dem en chance lige herhjemme. Det er på tide for kongressen at give disse vidunderlige amerikanere "ret til at prøve.""

Tilhængere af retten til at forsøge at handle, herunder vicepræsident Mike Pence, hævder, at FDA-reglerne er unødige forhindringer for terminalt syge patienter, der håber at søge adgang til eksperimentelle stoffer, fordi de ikke har andre behandlingsmuligheder.I henhold til gældende lovgivning får de fleste terminale patienter imidlertid FDA's adgang til uautoriserede lægemidler, alligevel takket være programmet "medfølende brug". FDA siger, at det godkendte 99 procent af medfølende brugsforespørgsler mellem 2010 og 2015, og i 2015 nægtede kun 10 af 1.200 anmodninger.

Den foreslåede lovgivning har tre nøglebestemmelser. Hvis det er bestået, vil det lade folk med livstruende sygdomme modtage uautoriserede lægemidler, der kun har gennemgået fase 1-test efter godkendelse fra en læge. FDA ville ikke være forpligtet til at kontrollere stoffet for tilstrækkeligt bevis for sikkerhed som det gør nu, og det ville være forbudt at anvende negative kliniske resultater af lægemidlet som bevis for ikke at godkende det på et senere tidspunkt. Den endelige bestemmelse er, at regningen ville beskytte producenter af narkotika fra ethvert ansvar, hvis narkotika forårsager et negativt resultat, medmindre forsætlig forsømmelse eller grov uagtsomhed er involveret.

I en rapport fra januar 2018 offentliggjort i New England Journal of Medicine, Dr. Steven Joffe og Holly Lynch, J.D., fra University of Pennsylvania påpege, at kritikere af regningen siger, at det effektivt vil undergrave FDA's myndighed til at overvåge eksperimentelle stoffer. Uden overvågning af sikkerheden er der en chance for, at uautoriserede produkter kan gøre mere skade end godt for patienterne og mindske deres livskvalitet. Der er også en bekymring for, at udvidelse af adgang uden for forsøg kan forsinke de bevisbaserede beslutninger om brugen af ​​nye lægemidler.

"Selvom adgangen til undersøgelsesmedicin kun er begrænset til patienter, som virkelig ikke kunne deltage i forsøg med at teste dem, kunne omdirigering af ressourcer mod udvidet adgang få alvorlige konsekvenser for det meget større antal patienter, der ville have gavn af hurtig godkendelse af effektive stoffer" Joffe og Lynch skriver.

Den største effekt af regningen er, at patienterne vil "miste fordelene ved meningsfuldt sikkerhedsorienterede ændringer, som agenturet anbefaler i 10 procent af udvidede adgangsgodkendelser." Dets øvrige virkninger vil være minimale: De adgangsbegrænsninger, der er angivet af Det Hvide Hus er faktisk ikke så højt, og mens lovgiverens sponsor, Rep. Andy Biggs, siger, at det medfølende brugsprogram er "alt for kompliceret, bureaukratisk og tager for lang tid til godkendelse", tager formularerne faktisk omkring 45 minutter at udfylde, og 99 procent af dem er godkendt.

En del af årsagen til, at der er relativt åben adgang til forsøgsforsøg, er, at FDA blev så stærkt kritiseret i 1980'erne af aktivister, der kræver, at AIDS-patienter har adgang til eksperimentelle lægemidler. Det er fortsat at se, hvad der vil ske med "Right to Try" -loven, men lignende lovgivning er allerede blevet vedtaget i 31 stater.