"CRISPR Baby" Creator afslører detaljer om hans Rogue Gene Editing Experiment

På en international genetikskonference i Hongkong tirsdag forsvarede han jiankui ph.d., den kinesiske videnskabsmand, der hævdede at have skabt verdens første genetisk modificerede "designer babyer" både sin beslutning om at gå slyngel og udføre arvelige redigeringer på sund menneskelige embryoner og tabte en anden skræmmende nyhed. Han står ved dette arbejde, og der er allerede en anden potentiel designer baby i værkerne.

I et interview med AP Udgivet mandag, hævdede han at have ændret generne af to embryoner, der udviklede sig til to sunde tvillingpiger, Nana og Lulu. Genredigeringen siges at have givet HIV-resistens til en af ​​pigerne, selvom begge embryoner var sunde før redigering. Før han tog scenen på Second International Summit for Human Genome Editing, meddelte en moderator til publikum, at han havde "retten til at annullere sessionen, hvis der er for meget støj og afbrydelse." Dette var en overflødig advarsel: Auditoriet var stille som han forklarede sine hensigter, hans samarbejdspartnere, hans metoder og de alvorlige etiske overvejelser bag sit arbejde.

Hvem vidste om hans hensigter?

Det er uklart, om det sydlige universitet for videnskab og teknologi, hvor han driver sit genetiklaboratorium, vidste om hans hensigter. (Deres officielle erklæring siger nej.) Det sygehus, hvor børnene blev født, Shenzhen HOME Women's og Children's Hospital, har også nægtet kendskab til hans hensigter over for kinesiske medier, men etiske undersøgelsesdokumenter viser, at i det mindste nogen på hospitalets medicinske etiske udvalg underskrevet på dette eksperiment.

Det egentlige etiske spørgsmål er imidlertid, om tvillingerne ' forældre forstod, hvad han planlagde med deres embryoner, da han gav dem samtykkeformularen? Han hævder, at de gjorde det.

"Ja. Jeg forklarede fra side 1 til side 20, linje for linje, afsnit for afsnit, "forklarede han i en Q & A under konferencen. "Når vi gik igennem det fulde informerede samtykke, gav jeg dem engang tid til privat diskussion, så de havde tid til at diskutere som et par. De havde også valget at beslutte at tage det hjem og beslutte senere."

Den fulde samtykkeform, tilføjede han, findes på hans laboratories hjemmeside.

Selvfølgelig garanterer man ikke nogen forståelse ved at gå nogen gennem en samtykkeform. Da han pressede på forældrenes forståelse af risiciene og konsekvenserne af genomredigering, fordoblede han sig ved at sige, at forældrene var "veluddannede".

Var andre forskere involveret?

En af de største bekymringer omkring dette værk er, at det blev udført stort set i hemmelighed uden input fra andre videnskabsmænd. Men det er blevet klart, at nogle forskere var opmærksomme på hans projekt. Rice University undersøger den potentielle input af bioengineering professor Michael Deem, Ph.D. Desuden bemærkede to Stanford University professorer, William Hurlbut, Ph.D. og Matthew Porteus, Ph.D., at de begge var i kontakt med Han, før han meddelte tvillingernes fødsel til verden, men fordømte også sine handlinger til det AP.

Han bekræftede at han var i kontakt med forskere i USA under talsmødet tirsdag.

"Jeg fik positiv feedback og også en del kritik og også nogle konstruktive råd. Jeg fortsatte med at snakke med ikke blot forskere, men også de øverste etikister i USA som i Stanford og Harvard, "sagde han. "Jeg viste også ved prækliniske data at besøge forskere."

Han nævnte også, at en "amerikansk professor" gennemgik hans samtykke dokumenter, selv om han ikke fremlagde yderligere detaljer.

Hvordan gik eksperimentet ned?

Hans præsentation viser, at mens tvillingerne blev født sunde og normale, gik redigeringen ikke helt til plan. En stor bekymring på dette område af forskning er, at udførelse af en genetisk manipulation at sige, fremme hiv modstand, kan forårsage Andet utilsigtede mutationer. Der er blevet opvarmet frem og tilbage i det videnskabelige samfund om, hvordan CRISPR kan have disse utilsigtede virkninger.

Han indrømmede, at han fandt en off-target mutation i Lulu's genom, der kan skyldes CRISPR, selvom mutationen var i et fjerntliggende område af genomet og sandsynligvis ikke vil blive udtrykt.

Ikke desto mindre eksisterer den utilsigtede mutation, og ikke alle er overbeviste om, at han brugte nøjagtige metoder til at opdage disse off-targets i første omgang. På Twitter kaldte den australske national universitetsgenetiker Gaetan Burgio, Ph.D., det "ikke godt nok".

Han siger, at han informerede forældrene om dette off-target, og de fortsatte alligevel. "Frivillige blev informeret om risikoen for dette eksisterende eks-mål, og de besluttede at implantere embryoet," sagde han.

Komplicerende sagen har kun et af tvillingerne to kopier af genet, der giver HIV-resistens. Den anden tvilling har a sletning af genetisk materiale i det manipulerede gen, hvilket indikerer, at hun ikke vil have den samme hiv-modstand som sin søster.

"Forældrene blev informeret om konsekvenserne af dette relateret til hiv-infektion," fortsatte han. Vi mindede dem om muligheden for at forlade retssagen uden implantation eller at vælge embryoer. Parret valgte at implantere dette embryo for at starte en to-embryo-graviditet."

Planer for fremtiden

Han planlægger at fortsætte med at overvåge tvillingerne i de næste 18 år, opmåling dem for hiv og eventuelle andre konsekvenser, der måtte opstå ved genommanipulationen. Han tilføjede også, at der er en anden tidlig fase graviditet fra et genetisk modificeret embryo i værkerne, men lige nu er det uklart, om dette embryo er levedygtigt.

Hvad angår Nana og Lulu, vil de tilbringe de fleste af deres barndomme i kontakt med holdet, som ændrede deres genetiske materiale.

"Der er planen om at overvåge børnene i de næste 18 år med håb om, at de vil samtykke som voksne til fortsat overvågning og støtte," sagde han.

Han har imidlertid besluttet at holde op med at besvare spørgsmål - i hvert fald på denne konference. Han annullerede sin torsdagskamp.